Thematische oder Megatrend-Strategien konzentrieren sich typischerweise auf die kommende Welle „großer Ideen“ bei Aktien. Anleger, die normalerweise nach mehr Spannung suchen, als sie mit Benchmarks wie den Indizes S&P 500 Information Technology oder Nasdaq 100 Indizes verfügbar wären, lieben die Geschichten und die Idee der Möglichkeit.

Doch wie sehen manche dieser „großen Ideen“ in ihrer Umsetzung wirklich aus?

Eine Fallstudie in der Genforschung: Fortschritte bei der Heilung von Typ-1-Diabetes

Für diejenigen von uns, die keinen Abschluss in Medizin oder Molekularbiologie haben, klingt „Genforschung“ unglaublich cool, aber wenn wir ehrlich sind, können die wenigsten von uns konkret erklären, was der Begriff bedeutet. Der Trick bei vielen dieser Megatrends besteht darin, das abstrakte, übergeordnete und oft spannende Konzept für die tatsächliche Bedeutung in der aktuellen Gegenwart oder in der nahen Zukunft hinter sich zu lassen.

Vor kurzem haben wir in der New York Times eine Geschichte über die Fortschritte gesehen, die bei der Heilung von Typ-1-Diabetes gemacht werden.

Typ-1-Diabetes-A-Primer

Typ-1-Diabetes tritt auf, wenn das körpereigene Immunsystem beginnt, die insulinproduzierenden Inselzellen der Bauchspeicheldrüse anzugreifen und zu zerstören. In den meisten Fällen manifestieren sich die Symptome im Alter von 13 oder 14 Jahren. Typ-1-Diabetes steht im Gegensatz zu Typ-2-Diabetes – der häufigeren, weniger schweren Variante – da sie ohne Insulininjektionen tödlich sein kann. Erblindung, Nierenversagen, Amputationen von Gliedmaßen, plötzlicher Tod im Schlaf, Herzinfarkt, Schlaganfall – dies sind nur einige der kritischen Risiken, die mit Typ-1-Diabetes verbunden sind. Zur Veranschaulichung der Krankheitsverbreitung: Derzeit leiden etwa 1,5 Millionen Menschen in den USA an Typ-1-Diabetes.

Traditionelle Heilmethoden oder Heilmittel

Patienten mit Typ-1-Diabetes muss regelmäßig Insulin verabreicht werden. Die einzig wahre Heilung wäre eine erfolgreiche Transplantation einer gesunden Bauchspeicheldrüse oder zumindest der spezifischen insulinproduzierenden Zellen einer solchen. Es muss bedacht werden, dass 1) Insulin teuer ist und diejenigen belastet, die keine andere Möglichkeit haben, und 2) es nie genug Bauchspeicheldrüsenspender für alle betroffenen Patienten gäbe.

Hier kommen die Möglichkeiten der Genforschung ins Spiel.

Wissenschaftler könnten mit Hilfe der Genforschung fehlende Möglichkeiten zu tatsächlichen Chancen machen. In diesem Fall besteht das Ziel darin, einem Patienten insulinproduzierende Zellen irgendwie „einzuführen“ und diese Zellen diesem Patienten genetisch so anzugleichen, dass das Immunsystem des Patienten sie nicht abtötet.

Embryonale Stammzellen sind insofern interessant, als dass sie dazu gebracht werden können, sich zu bestimmten, spezialisierten Zellen im menschlichen Körper zu entwickeln. Der Kern dessen, was „genetische Forschung“ in diesem Fall bedeutet, ist der Prozess, bei dem embryonale Stammzellen entnommen und zu einem bestimmten Satz insulinproduzierender Zellen gezüchtet werden können, die dann bei Patienten mit Typ-1-Diabetes verwendet werden könnten. Wissenschaftlich gesehen ist dies eine sehr anspruchsvolle Aufgabe.

Die lange Reise des Dr. Doug Melton

Dr. Melton war Biologe an der Harvard University und begann sich auf Diabetes zu konzentrieren, als sein 6 Monate alter Sohn Symptome der Krankheit zeigte. Im Laufe von 20 Jahren arbeitete er in einem Labor mit etwa 15 Leuten an einem Verfahren, um die embryonalen Stammzellen dazu zu bringen, sich zu Inselzellen zu entwickeln, die Insulin produzieren würden. Dr. Melton hat die Kosten des Projekts auf etwa 50 Millionen US-Dollar geschätzt. 2014 gründete er die Firma Semma auf der Grundlage einiger zunächst vielversprechender Ergebnisse, bei denen das Team nachweisen konnte, dass sie tatsächlich Insulin produzierende Zellen erzeugten.

Ausgehend von diesem Punkt umfasste der Prozess Tests an bestimmten Tieren wie Mäusen und Ratten, bei denen nachgewiesen werden konnte, dass der Ansatz zur Einführung dieser insulinproduzierenden Zellen zur Heilung von Typ-1-Diabetes führte. 2019 erwarb Vertex Pharmaceuticals Semma für 950 Millionen US-Dollar. In weniger als zwei Jahren seit dieser Übernahme hat die Food & Drug Administration (FDA) eine klinische Studie genehmigt, um die Wirksamkeit dieses Verfahrens bei menschlichen Patienten zu messen.

Obwohl die ersten Ergebnisse der klinischen Studie vielversprechend erscheinen, ist es wichtig zu beachten, dass weitere Studien und Tests durchgeführt werden müssen, um festzustellen, ob dieser Ansatz wirklich sicher und wirksam ist.

Fazit: Die Genforschung hält ihr Versprechen, aber nicht ohne Risiko

Die Menschen können sich mit der Idee eines Protagonisten mit entsprechendem Fachwissen identifizieren, der für zu einem Studium mit der Hoffnung, Leben zu verbessern, inspiriert wird. Wir müssen jedoch bedenken, dass vom Beginn der Forschung bis zum angemessenen Zeitpunkt für klinische Studien am Menschen etwa 20 Jahre vergingen. Es ist auch wichtig zu verstehen, dass die ethische Beschaffung embryonaler Stammzellen ein oft diskutiertes Thema ist. Für jede Geschichte wie diese, in der ein Erfolg auf der ganzen Linie möglich zu sein scheint, gibt es viele gut gemeinte Bemühungen, die nicht einmal einen anfänglichen Erfolg aufzeigen können.

Wenn wir jedoch zumindest im Kontext von 2021 herausfiltern müssten, was „Genforschung“ ist, würde ich es als Einführung neuer potenzieller Möglichkeiten für Patienten betrachten, die möglicherweise keine anderen leicht verfügbaren Optionen haben.

Quelle für das gesamte Material in diesem Text war: Kolata, Gina. „Eine Heilung für Typ-1-Diabetes? Für einen Mann scheint es funktioniert zu haben.“ The New York Times. 27 November 2021.

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